今日，基石药业合作伙伴Agios制药公司宣布，TIBSOVO^®（ivosidenib）获得美国FDA的批准，用于治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者。TIBSOVO^®是一种易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）酶的口服靶向抑制剂，是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法， 这些患者的IDH1突变由FDA批准的测试检测。

2018年6月26日，基石药业宣布与Agios制药公司达成独家合作与授权许可协议，推进这款新药TIBSOVO®的单药或联合治疗在中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾地区（“大中华区”）的临床开发和商业化，并将首先专注于急性髓系白血病及胆管癌。Agios制药公司将保留ivosidenib在全球其它地区的所有权利。我们在此祝贺TIBSOVO®在美国提前获批，基石药业将尽快将这款新药带给中国白血病患者！

AML的特征是疾病进展迅速，是成人中最常见的急性白血病，每年在美国估计约有20,000例新发病例。大多数AML患者最终会复发。R/R AML的预后较差，五年生存率约为27％。对于6-10％的AML患者，IDH1酶突变会阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。

TIBSOVO^®（ivosidenib）

此次FDA批准TIBSOVO^®用于具有IDH1突变的R/R AML患者是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。这项研究包含了174名患者，他们以每日500毫克TIBSOVO^®的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板> 50,000 /微升和ANC> 500 /微升）。在这项试验中，TIBSOVO^®证明：

CR + CRh率为32.8％（95％CI: 25.8, 40.3）

CR率为24.7％（95％CI: 18.5, 31.8），CRh率为8％（95％CI: 4.5, 13.1）

CR + CRh的中位持续时间为8.2个月（95％CI: 范围5.6, 12个月）

对于达到CR或CRh的患者，获得最佳缓解的中位时间为2.0个月（范围0.9至5.6个月）

在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注

在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，38名（59.4％）在基线后56天保持不依赖输血

174例患者中有21例（12％）在TIBSOVO®治疗后继续进行干细胞移植。

TIBSOVO^®与Abbott RealTime™ IDH1伴随诊断测试同时获得批准，用于筛选可使用TIBSOVO^®治疗的R/R AML患者。

Agios制药公司首席执行官David Schenkein博士

Agios制药公司首席执行官David Schenkein博士表示：“FDA批准了TIBSOVO^®，这是我们的第一个全资药物，也是我们的研究平台在不到一年的时间里获批的第二个药物，这对我们公司来说是一个令人难以置信和令人兴奋的里程碑。重要的是，它也是大约6-10％的具有IDH1突变的AML患者一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案。我要感谢参与我们临床试验的患者及其护理人员、护士和医生。在他们的支持和Agios制药公司员工的奉献精神下，我们正在成为一家可持续的多产品生物医药公司，提供可能改变严重疾病治疗方式的药物。”

德州大学MD安德森癌症中心白血病系教授兼主席Hagop M. Kantarjian博士说：“复发或现有疗法难以治疗的AML患者几乎没有任何治疗选择。临床研究表明，TIBSOVO®作为单一药物有潜力提供强大且持久的缓解，并帮助患者实现和维持对输血不依赖的状态。IDH抑制剂代表了一类新的针对具有IDH突变的AML患者的非细胞毒性靶向疗法。”

关于Ivosidenib (TIBSOVO; AG-120)

Ivosidenib是一款在研的、同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1是一种代谢酶，其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。下列ivosidenib的临床研究正在进行中：

· І期临床研究：评估ivosidenib或恩西地平（IDHIFA; enasidenib）联合“7+3”方案用于治疗新诊断的IDH1基因突变且能够接受标准化疗的急性髓系白血病患者的疗效

· III期AGILE临床研究：评估ivosidenib联合阿扎胞苷（azacitidine）用于治疗新诊断的IDH1基因突变且不能够接受标准化疗的急性髓系白血病患者的疗效

·  III期临床研究：评估ivosidenib治疗IDH1基因突变的晚期胆管癌的疗效

·  围手术期研究：对比ivosidenib和AG-881用于治疗IDH1基因突变的低级别神经胶质瘤的疗效

关于基石药业

基石药业是一家以创新药研发为驱动的生物制药公司，致力于肿瘤免疫药物的开发及其联合用药研究，拥有丰富的产品线。基石药业管理团队成员均为来自国际顶级药企的资深高管，已成功构建起一支以临床研发及转化医学为核心竞争力的团队。公司已先后于2016年7月、2018年5月完成由知名VC/PE基金投资的1.5亿美元（约9.75亿人民币）A轮融资和2.6亿美元（约16.5亿人民币）B轮融资。在管理团队、产品线、研发模式及资金方面的独特优势，将使基石药业成为跨国药企与国际生物制药公司在中国以及亚太地区进行产品共同开发的最佳合作伙伴。

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