数据显示系统性肥大细胞增生症（SM）患者可从avapritinib获得广泛临床益处并显著减轻症状

总体缓解率为83%，24%患者获得完全缓解或完全缓解伴外周血计数部分恢复

证据显示随着时间的推移肿瘤缓解程度不断加深，平均首次达缓解时间为2个月，平均首次达完全缓解时间为9个月

中位缓解持续时间还未到达；12个月时仍持续缓解的比率为76%

患者报告疾病症状观察到有统计学意义的显著改善。平均疾病症状减少41%

7例入组的惰性和冒烟型SM患者中，肥大细胞负荷均得到改善，疾病症状得到改善

（苏州，2018年12月14日） - 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”）合作伙伴Blueprint Medicines公司在2018年美国血液学学会年会上，公布了I期EXPLORER临床试验最新数据。数据显示avapritinib在晚期系统性肥大细胞增生症（SM）中显示出持续的临床缓解，并且随着时间的推移，无论疾病亚型、既往治疗或起始剂量，缓解程度不断加深。Avapritinib具有良好的耐受性，大多数不良事件为1级或2级。

晚期SM在2016年WHO分类中属于血液恶性肿瘤，是一种非常罕见的疾病，预后较差，骨髓，肝脏和其他重要器官中的肥大细胞浸润可能最终导致器官功能障碍，中位总生存期为3.5年。晚期SM缺乏有效的治疗方案，在美国已经正式被列为罕见病，目前在中国尚未受到广泛关注且无有效治疗手段。今年虽然首批国家版罕见病目录已经下发，但目前晚期SM尚未列入其中。

Avapritinib是一款针对KIT D816V突变的强效高选择性抑制剂。KIT D816V突变是存在于几乎所有SM患者的疾病驱动因素。目前avapritinib在大中华区将由基石药业推进临床开发与商业化，并已获美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗SM和胃肠道间质瘤。

“Jason Gotlib博士，斯坦福大学医学中心血液科医学教授，EXPLORER试验研究者表示：“EXPLORER试验数据显示，avapritinib对Kit D816V突变晚期SM患者的疗效明显，维持时间长，显著改善患者的疾病症状和生活质量。结合同一试验中的针对惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的初始队列研究数据，avapritinib表现出了改善所有SM亚型谱系的主客观疾病负担指标的潜力”。”

“基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“EXPLORER试验的结果令人振奋！如何让晚期SM这一恶性罕见病在中国得到广泛关注，让中国患者也能尽早从avapritinib中获益，是我们接下来的努力方向。”

关于基石药业

基石药业为满足癌症患者需求而生，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及分子靶向药物。成立于2015年12月，基石药业集结了世界级的管理团队，曾在推动临床开发方面皆获得重大成就，在临床前研究、临床开发以及商业化方面亦拥有丰富经验。通过内部研发与外部合作组成的双重创新来源，公司已构建起强大的抗肿瘤药管线，有十四种管线候选药物，具有单一及联合疗法的重大潜力及协同效应。基石药业的业务模式由临床研发驱动，并同时快速建立商业化及生产能力。公司目前受到知名投资者的支持，A轮与B轮融资额皆打破当时生物医药领域记录，两轮融资额共计4.12亿美元。在经验丰富的团队、具有潜力的研发管线、强大的业务模式和可持续的资金支持下，基石的愿景是通过为全球癌症患者带来创新差异化肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物技术公司。

欲了解更多，请浏览www.cstonepharma.com

关于Blueprint Medicines

BlueprintMedicines致力于开发新一代高活性靶向激酶药物以改善具有特定基因特征疾病患者的生活质量。基于对激酶活性异常导致的癌症和其他疾病的深入理解，BlueprintMedicines正推进多项关于胃肠道间质瘤、肝细胞癌、系统性肥大细胞增生症、非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他晚期实体瘤的临床研究，同时也在开展多项临床前研究开发工作。

欲了解更多信息，请访问www.blueprintmedicines.com。