（中国上海，2019年4月15日）基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）今日宣布，由其合作伙伴Blueprint Medicines开发的avapritinib近期获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国开展用于治疗中国不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的 I/II 期研究。这是一项中国单独桥接注册性研究，包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验，目的是评估avapritinib在中国患者中的安全性、药代动力学和疗效。
GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤，在所有胃肠道恶性疾病中占比约为0.1%～3.0%，高发于50-80岁，是一种罕见病。最常见的GIST病因是由于KIT或PDGFRA基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断GIST的病例与这两个基因突变有关。
目前avapritinib已被证明对KIT和PDGFRA（主要是PDGFRA D842V突变）驱动的GIST有广泛抑制作用。2019年1月，Blueprint Medicines公布了针对晚期GIST患者的NAVIGATOR I期临床研究主要数据，数据截止至2018年11月16日。
2018年6月，基石药业通过与Blueprint Medicines达成合作，获得了包括avapritinib在内的三种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint Medicines保留在其他地区开发及商业化avapritinib的权利。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“Avapritinib凭借其出色的数据已得到美国FDA突破性疗法认定，目前尚无批准用于靶向PDGFRA D842V突变的药物。我们希望能够通过桥接试验，以Blueprint Medicines将在美国递交FDA的数据支持在中国的新药申请。“
“我们已于今年2月收到avapritinib的全球III期VOYAGER研究在中国的临床试验批准，以开展其作为三线或四线GIST患者治疗的研究。很高兴又迎来针对GIST的I/II 期研究桥接试验的批准。我们希望能在临床研究中挖掘出avapritinib这款产品的更多潜力，让更多的GIST患者获益。”基石药业首席医学官杨建新博士表示。
关于avapritinib
Avapritinib是一种口服的、强效选择性的KIT和PDGFRA抑制剂。它是一种靶向于活性激酶构象的1型抑制剂；所有致癌激酶都通过这种构象发出信号。Avapritinib在KIT和PDGFRA突变的胃肠道间质瘤（GIST）中显示了广泛的抑制作用，并对激活环突变活性最强，而目前批准的GIST疗法则不能抑制激活环的突变。与现有的多激酶抑制剂相比，avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。此外，avapritinib的独特设计可选择性结合并抑制KIT D816V位点的突变，而该基因突变为约95％的系统性肥大细胞增生症（SM）患者的疾病主要驱动因素。临床前研究表明，avapritinib在亚纳摩尔级下即可显著抑制KIT D816V，只显示出极小的脱靶效应。
Blueprint Medicines正率先开发avapritinib，用于治疗晚期GIST、高危SM以及惰性和冒烟型SM。 美国FDA已经授予avapritinib两个突破性疗法认证，一个用于治疗PDGFRA D842V基因驱使的GIST，一个治疗高危SM。
关于基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括14种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前四款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。
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