（中国苏州，2019年8月12日）基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）今日宣布，pralsetinib于I期注册性试验中完成首例中国患者给药。pralsetinib由公司合作伙伴Blueprint Medicines开发。此次试验是正在进行的全球I期ARROW研究的一部分，旨在评估pralsetinib在RET变异的晚期非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌或其他晚期实体瘤患者中的总体缓解率、缓解持续时间、药代动力学、药效学和安全性。
肺癌是全球发病率及病死率最高的恶性肿瘤。中国受环境污染及吸烟等因素的影响，每年约有73万确诊新发肺癌患者和61万死亡肺癌患者1。在所有肺癌中，约80-85%为非小细胞肺癌，而RET融合在非小细胞肺癌中的发生率约为1~2%。对于RET融合的非小细胞肺癌的一线标准治疗为含铂双药化疗，二线治疗为细胞毒药物或免疫检查点抑制剂的单药治疗，但疗效均不理想，且患者遭受巨大的心理及生理痛苦，生活质量严重下降。
甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。中国甲状腺癌每年的新发病例约有9万例，死亡病例约有6800例[1]。甲状腺髓样癌约占甲状腺癌的2-5%，几乎所有遗传性和约50%的散发性甲状腺髓样癌患者均伴有RET基因突变[2]。中国甲状腺髓样癌患者目前尚无有效的获批标准治疗方案。
pralsetinib是一种口服、强效、高选择性的RET抑制剂。2018年6月，基石药业自Blueprint Medicines获得了包括pralsetinib在内的三种药物在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾的独家开发和商业化授权，Blueprint Medicines保留这三款药物在世界其他地区的权利。
2019年6月，Blueprint Medicines发布了ARROW研究的最新数据。无论何种RET突变肿瘤类型，pralsetinib均显示持续的抗肿瘤活性，且耐受性良好。截止至2019年4月28日的数据显示：
- 在35名可进行疗效评估的经含铂化疗的非小细胞肺癌患者中，pralsetinib的客观缓解率（ORR）为60%（1例完全缓解和20例部分缓解[PR]；所有缓解均得到确认），疾病控制率（DCR）达到了100%[3]。
- 在16名可进行疗效评估的经卡博替尼或凡德他尼治疗的甲状腺髓样癌患者中，ORR达到了63%（9例确认的PR、1例PR仍在确认），DCR达到了94%[4]。
- RET融合的非小细胞肺癌和RET突变的甲状腺髓样癌患者，均接受了400 mg每天一次的起始剂量，这也是II期试验的推荐剂量。在所有患者中，pralsetinib具有良好的耐受性，研究者报告的大多数不良事件（AEs）为1级或2级。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“肺癌无论发病率还是死亡率，在中国都高居榜首。pralsetinib是一款极具潜力的精准治疗药物，可以弥补中国RET融合非小细胞肺癌及其他RET变异肿瘤的现存治疗空白。很高兴通过我们的不懈努力，成功实现了这项全球注册性试验在中国的第一例患者给药。”
“针对不同基因型的癌症，精准治疗药物如pralsetinib可能极为有效且能够带来显著的临床获益。ARROW全球试验目前为止的数据令人鼓舞。我们有信心凭借公司的执行力，高速高效地推进这一试验在中国的开展，使中国的RET变异肿瘤患者可以尽早从中受益。“基石药业首席医学官杨建新博士表示。
[1]Chen W, et al. Cancer statistics in China, 2015. CA Cancer J Clin 2016; 66(2): 115-32.
[2]Priya SR, et al. Targeted Therapy for Medullary Thyroid Cancer: A Review. Front Oncol. 2017 Oct 6;7:238.
[3]Justin F. Gainor, et al. Clinical activity and tolerability of pralsetinib, a highly potent and selective RET inhibitor, in patients (pts) with advanced RET-fusion+ non-small cell lung cancer (NSCLC). 2019 ASCO Abstract 9008.
[4]Matthew H. Taylor, et al. Activity and tolerability of pralsetinib, a highly potent and selective RET inhibitor, in patients with advanced RET-altered thyroid cancers. 2019 ASCO Abstract 6018.
关于pralsetinib
pralsetinib是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。Blueprint Medicines正在进行pralsetinib的临床开发，用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他实体瘤患者。美国FDA已经授予pralsetinib突破性疗法认定，用于治疗经含铂化疗进展的RET融合非小细胞肺癌、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变甲状腺髓样癌患者的治疗。
pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。在临床前研究中，pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。此外，pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高，其中，对RET有效性与VEGFR2相比有超过90倍的提高。通过抑制原发和继发突变，pralsetinib有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。
关于基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前5款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。
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