第1部分最新数据：惰性系统性肥大细胞增生症患者皮肤病变症状显著减轻

--在惰性系统性肥大细胞增生症（ISM）患者中开展的PIONEER临床试验最新数据显示，治疗24周时，avapritinib组症状缓解率为60%，安慰剂组为0%，症状缓解定义为总症状评分降低≥30%--

-- Avapritinib用于晚期SM(AdvSM)患者的EXPLORER临床试验最新数据于6月12日在欧洲血液学协会网络视频年会上发表--

2020年6月17日，中国苏州——基石药业（“CStone”，HKEX：2616）合作伙伴Blueprint Medicines于6月6日公布了PIONEER临床试验第1部分最新临床数据，采用多个皮肤病变相关定性、定量指标评估结果显示，avapritinib在治疗惰性系统性肥大细胞增生症（ISM）患者中显示出可靠、持续的临床有效性。此外，惰性SM症状评估表（ISM-SAF）总症状评分（TSS）评估显示，接受avapritinib治疗组患者总体疾病症状改善程度显著，并于24周随访期间耐受良好。上述数据发表于2020年欧洲过敏症和临床免疫学会（EAACI）数字年会。

系统性肥大细胞增生症（SM）是一种罕见疾病，几乎所有患者具有KIT D816V突变、以肥大细胞失控增殖和过度活化为特征。该病可导致患者全身状况虚弱、胃肠道和神经认知症状，包括危及生命的过敏反应。瘙痒、潮红和色素性皮损等其他皮肤表现常见，可明显影响生活质量。Avapritinib是针对KIT-D816V突变的强效、高选择性抑制剂。

如有需要，可访问2020年EAACI数字年会官方网站（www.eaaci.org/eaaci-congresses/eaaci-2020）观看相关演讲内容。

基石药业与Blueprint Medicines已达成独家合作和授权协议，推进pralsetinib、avapritinib和fisogatinib在中国大陆及中国香港、中国澳门和中国台湾地区的临床开发和商业化。Blueprint Medicines保留对上述3种产品在全球其他国家的开发和商业权利。

EAACI上公布的PIONEER临床试验关键数据

既往报告的PIONEER临床试验第1部分数据显示，在治疗16周期间，avapritinib治疗组患者不仅耐受性良好，而且肥大细胞负荷、疾病症状和患者报告的生活质量等指标呈现显著、有临床意义的改善。基于上述数据，选择avapritinib 25 mg每日一次（QD）作为临床试验第2部分的推荐剂量。在今年EAACI会议上，又报告了治疗24周疾病症状和皮肤评估结果的更新数据。

更新数据：临床有效性和安全性

数据截至2020年3月31日，PIONEER临床试验第1部分更新数据显示，在24周随访期间，接受avapritinib治疗组患者症状程度日益显著减轻。Avapritinib 25 mg QD治疗组患者（n=10）ISM-SAF TSS总症状评分较基线时平均降低35%，而安慰剂组患者平均降低4%。此外，avapritinib 25 mg QD治疗组患者ISM-SAF皮肤症状评分较基线平均降低38%，而安慰剂组反而平均升高11%。

更新数据还显示，在治疗24周时，avapritinib 25 mg QD治疗组患者症状缓解率为60%，而安慰剂组患者为0%（症状缓解定义为ISM-SAF TSS总症状患者评分降低≥30%）。基于上述数据和来自美国食品和药品监督管理局（FDA）的反馈，Blueprint Medicines选择24周症状缓解率作为支持注册的PIONEER临床试验第2部分的主要研究终点，计划入组约200例患者，并计划于2020年6月启动PIONEER临床试验第2部分患者筛查。

数据截至2020年3月31日，患者对avapritinib 25 mg QD治疗耐受性良好，安全性结果与既往报告数据一致，无患者发生≥3级不良事件和因不良事件停药。

其他临床有效性数据：皮肤病变评估

对于出现明显皮肤受累且同意拍照的患者，研究者在基线时拍摄高分辨率皮肤照片，治疗期间每12周再拍摄一次。由设盲的独立审查委员会通过视觉和计算机图像分析算法评估皮肤病变化。独立审查委员会评估的图像和数据截至2020年3月31日。

独立评审委员会基于治疗24周时或末次可获得皮肤照片的盲态评估显示，avapritinib治疗组（n=17；所有剂量组）71%的患者皮肤病变减轻，而安慰剂组（n=8）患者为25%。此外，基于计算机图像分析算法，avapritinib组（n=18；所有剂量组）患者受累最严重区域表面积较基线时中位减少比例为35%，而安慰剂组（n=8）减少8%。

研究者使用基线和治疗12周时获取的皮损活检样本对皮损中肥大细胞浸润进行了评估。Avapritinib组（n=18；所有剂量组）患者肥大细胞浸润水平较基线时中位减少46%，反而，安慰剂组（n=7）较基线时中位增加51%。

关于Avapritinib

Avapritinib是一种已获美国FDA批准的激酶抑制剂，商品名为AYVAKIT™，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

Avapritinib尚未被美国FDA批准用于治疗任何其他适应症，包括SM，且尚未被其他地区健康监管部门批准用于任何适应症。

Blueprint Medicines正在全球范围进行avapritinib治疗晚期、冒烟型和惰性SM的临床研发。美国FDA授予avapritinib治疗高危SM的“突破性疗法认定”，包括侵袭性SM、伴有血液系统肿瘤的SM和肥大细胞白血病三个亚型。

关于PIONEER临床试验第2部分

PIONEER是一项在惰性SM患者中评估avapritinib治疗有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、支持注册的临床试验。该临床试验包括3部分：剂量探索（第1部分）、注册支持（第2部分）和长期治疗（第3部分）。所有完成第1部分或第2部分研究的患者将有机会在第3部分研究阶段继续接受avapritinib治疗。关键临床试验终点包括通过ISM-SAF TSS评估的患者报告疾病症状变化、患者报告生活质量、肥大细胞负荷定量评估和安全性。此研究第1部分已完成患者入组。Blueprint Medicines计划于2020年6月在美国、加拿大和欧盟的临床研究中心启动研究第2部分的患者筛查。

关于基石药业

基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床研究。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。

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