【编者按：在中国建设全球科创中心的过程中，生物医药是重要一环。从上海的张江药谷到北京、深圳，从靶向药到肿瘤免疫治疗，从BigPharma（大药厂）到Startup (创业公司)，中国的创新药正在世界上崭露头角。医药创新的深入，不仅有助于发展动能转换，也会增进广大居民的健康福祉。】

新华社客户端上海10月26日电（记者 何欣荣 龚雯）成立三年就在港交所主板上市，B轮融资刷新行业纪录——即使在创新药投资不断升温的当下，基石药业在资本市场的表现也称得上一个奇迹。

在基石药业董事长兼CEO江宁军看来，这家年轻创业公司受到业界认可的“基石”,是已经成型的强大研发管线，由各路人才组成的临床开发“引擎”，以及独特的业务模式。当然，从临床试验到产品上市和商业化，从初试啼声的1.0管线到更具创新含金量的2.0管线，以基石为代表的本土创新药企还有很长的路要走。

三个“骨架产品”为联合治疗提供更多可能性

在今年9月举行的2019年中国临床肿瘤学会学术年会上，基石药业公布了核心在研产品CS1001（PD-L1单抗）的临床数据。针对晚期食管鳞状细胞癌，CS1001联合化疗方案的客观缓解率达到77.8%，这是一个非常振奋人心的数字。

纵观肿瘤治疗的发展历史，一共经历了三次革命：化疗、靶向治疗和免疫治疗。其中，免疫治疗的核心是发挥T细胞的作用，识别人体的肿瘤细胞并进行杀伤攻击。自从发现肿瘤细胞抑制T细胞正常运作的机理后，科学家开始针对PD-1/PD-L1靶点研发相应的药物用于肿瘤治疗。

目前，包括海外引进的K药和O药在内，国内已经有5款PD-1药物上市。而对于PD-L1靶点，国内尚未有上市产品。在获批开展临床试验的企业中，基石药业是进度最快的一家。

“CS1001目前有多个注册性临床试验在开展，包括肺癌、肝癌、胃癌和食管癌等在内，预计明后年会递交上市申请，有望成为国内第一款PD-L1药物。” 江宁军说，从全球的情况看，对于PD-1/PD-L1药物，没有办法说哪一个更好，它们在不同的肿瘤、适应症上有不一样的表现。比如说三期肺癌，阿斯利康的PD-L1非常有效。四期肺癌的话默沙东的PD-1表现突出。

虽然免疫疗法为肿瘤治疗打开了新空间，但不管PD-1还是PD-L1，其治疗的应答率仅20%-30%。“通过什么样的办法能帮助剩下80%的患者？那就是以PD-1、PD-L1、CTLA-4作为母体，外加一个或多个药物开展联合治疗。我们把上述三款药物称为‘骨架产品’，基石药业是国内唯一一家在三个骨架产品上开展临床试验的公司，这就为联合治疗提供了更多的可能性。”江宁军说。

如江宁军所言，开展肿瘤免疫联合治疗领域，除了要有核心的骨架产品，还要具备相当的产品规模。在自有产品外，基石药业还从海外引进了5款优秀的抗肿瘤药物，并获得这些药物在大中华区的开发与商业权。今年6月，基石药业又和拜耳达成合作协议，在多个中国高发癌症领域，尝试将基石的CS1001和拜耳的瑞戈非尼联合起来用药。“随着产品数量的增加，肿瘤联合治疗的可能性不是线性，而将呈现指数性的增长。”

从Me-Too、Me-Better到First-in-Class、Best-in-Class

包括基石药业在内，当前国内已经有9家未盈利的生物科技企业在港交所上市。刚刚起步的科创板，也迎来了微芯生物、心脉医疗等本土创新药械公司的上市。从仿制药大国走向创新药大国，中国已经迈开了坚实的一步。

到底什么是创新药？这是一个很宽泛的概念。在江宁军看来，创新药分为两种，一种叫改良创新，一种叫全球创新。“在已知的靶点上，别人已经成功了，你能在安全或有效性上有进一步的改良，这就叫改良创新。比如别人的药吃下去损害肝肾功能，你的药吃下去还是安全的，这就非常重要。中国到目前为止，95%以上的药都是仿制药，任何Me-Too、Me-Better对国内患者都是非常有益的。”

无论从百姓需求还是行业升级来看，在中国做创新药是大势所趋。但从仿制药跳跃到全球创新，需要一个过程，不可能一蹴而就。对新药创制稍有了解的人都明白，全球创新药的高收益也伴随着高风险。江宁军认为：“这两者之间一定是需要平衡的。就中国目前的情况看，应该是在有一定保险的改良创新药基础上，适时开展前瞻性的全球创新，这样才是一个比较健康的生物医药公司。”

基石药业的1.0版产品管线，自有产品均在已知的靶点上进行了较大程度的改良，正在谋划的2.0版管线则会在创新性上更进一步。简而言之，就是从Me-Too、Me-Better走向First-in-Class（同类首创）、Best-in-Class（同类最优），这其中包括下一代的免疫治疗骨架药物、肿瘤微环境调节剂、癌症疫苗、新的通路抑制剂以及联合疗法。

突破临床研究瓶颈  把新药“爆发性”地带给患者

江宁军的籍贯从他的名字中可以看出来——江宁即南京。从南京医科大学毕业后，江宁军先后在加拿大和美国求学，并在美国取得医师执照，后又担任跨国药企赛诺菲的全球副总裁，在此期间成功主导了一项21000名患者参加的全球临床试验。丰富的从业履历，为他最终掌舵基石药业提供了信任基础。

从一名医生成长为创新药企业负责人，江宁军对临床研究的重要性感受颇深。在他看来，三年上市也好，融资刷新行业纪录也好，投资人看中基石的无非三个原因：专注于肿瘤治疗，拥有丰富的产品管线；优秀的人才团队，除了江宁军，基石高管团队中还有多名来自默沙东、百济神州等中外领先药企的临床开发负责人；大多数人拥有长达数十年的药物创新经验。

新药研发的基础在于临床试验。但在国内，临床研究还有不少瓶颈：国内的医院评比中，把临床研究作为一项重要指标的比例非常低；医生的晋级与否，与临床研究的关系也不大；临床研究的系统性教育也是缺失的。

“怎么从国家层面上鼓励临床研究，鼓励医生在临床实践中创新，这需要在顶层设计上做出改变。”江宁军说，他在清华大学、上海交通大学医学院、沈阳药科大学等高校上课、任教，就是希望把这么多年的临床研究经验和理念传递给下一代的领军人物。

临床研究越活跃，新药成功的可能性越大。基石目前同时开展的临床试验有20个，其中12个是注册性临床试验。国内领先的本土创新药公司，开展的临床试验数量也都在这个数量级。这种竞争环境的最终获益方，无疑是患者。“我们希望把新药‘爆发性’地带给患者，也希望包括医保在内的支付方，能够更好地给创新带来正向回馈与激励。”江宁军说。

编辑：应雨擎

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