中国苏州，2023年1月17日——基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，高选择性RET抑制剂普吉华®（Pralsetinib）在中国台湾获批，用于治疗局部晚期或转移的转染重排（RET）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变甲状腺髓样癌（MTC）以及需接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。
基石药业首席执行官杨建新博士表示：“我们非常高兴地看到继泰時维® 获批用于治疗晚期携带 PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤患者后，又一款重磅精准药物普吉华®成功在中国台湾获批上市。普吉华®已经在大中华区的多个地区获批上市，具有优越和持久的临床抗肿瘤活性，整体安全可控。此次普吉华®获批上市，将会为在中国台湾的RET变异的肺癌和甲状腺癌患者带来新的治疗选择。一直以来，基石药业始终致力于研发创新药物，满足癌症患者未解决的医疗需求。未来，我们将继续在肿瘤领域不断探索，力争加速为全球患者带来更多高品质的药物。”
此次普吉华®在中国台湾的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普吉华®在RET融合阳性的NSCLC、RET变异甲状腺癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
2022年9月，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布了ARROW研究中全球患者的更新结果。在基线有可测量病灶的患者中，肿瘤缓解通过盲态独立中心评审（BICR）采用《实体肿瘤反应评估标准》（RECIST）1.1版进行评估，所有缓解经确认。RET融合阳性NSCLC患者的数据截止日期为2022年3月4日，RET变异甲状腺癌患者的数据截至日期为2021年 10月18日。
接受起始剂量400mg每日一次的患者中，普吉华®具有持久的临床获益。在260例RET融合阳性NSCLC患者中，总体缓解率（ORR）为70.0%，中位DOR为 19.1个月（95% CI：14.5个月，27.9个月）。RET融合阳性NSCLC患者中最常见的治疗相关不良事件（TRAEs）为天冬氨酸氨基转移酶升高（44.5%）、贫血（42.3%）、丙氨酸氨基转移酶升高（32.7%）、中性粒细胞计数降低（31.0%）、便秘（27.0%）、高血压（26.7%）、白细胞计数降低（26.3%）和中性粒细胞减少（21.4%）。
在62例接受RET突变MTC初治患者中，ORR为77.4%，中位DOR尚未达到（95%CI：不可评估，不可评估）。在61例既往接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的RET突变MTC患者中，ORR为55.7%，中位DOR为 25.8个月（95%CI：18.0个月，不可评估）。在22例接受过全身治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中，ORR为90.9%，中位DOR为 23.6个月（95%CI：15.1个月，不可评估）。在RET变异甲状腺癌患者中，29例患者（16.6%）发生了严重的治疗相关不良事件，5.7%的患者因TRAEs终止治疗。
更新的数据结果显示，普吉华®在晚期RET融合阳性NSCLC、RET突变MTC、及RET融合甲状腺癌患者中具有强效和持久的抗肿瘤活性，整体安全可控，且没有发现新的安全信号。
2022年8月发表在国际顶尖医学杂志《Nature Medicine》[1]的ARROW研究结果进一步证明，普吉华®在包括胰腺癌、胆管癌在内的RET融合阳性的多种实体肿瘤患者中，均显示出广泛且持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性 (ORR为57%, 中位DOR 11.7个月 95% CI: 5.5, 19.0)。最常见的TRAE为天冬氨酸转氨酶升高（38%）、丙氨酸转氨酶升高（34%）和中性粒细胞减少（34%）。
普吉华®是一种强效、选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普拉替尼在大中华地区的独家开发和商业化权利。
关于RET融合阳性NSCLC
近年来肺癌发病率在中国持续增长。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有82万新发肺癌病例数，约有 71万肺癌导致的死亡人数。在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因。其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数。
在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。
关于RET变异甲状腺癌
甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万[2]。甲状腺癌发病率位居中国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。
甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等多个亚型，不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点，治疗手段及预后均不相同。
RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。
关于普吉华®
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。中国国家药品监督管理局已批准普吉华®用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。普吉华®已在中国香港获批，用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。普吉华®
已在中国台湾获批，用于治疗局部晚期或转移的RET融合阳性非小细胞肺癌、需接受全身性治疗的晚期或转移的RET突变甲状腺髓样癌以及需接受全身性治疗且经放射性碘治疗无效（如适用放射性碘治疗）的晚期或转移的RET融合阳性甲状腺癌成人患者。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准其以商品名为GAVRETO®上市销售，三项适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症基于客观缓解率（ORR）和持续缓解时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。欧盟委员会已授予GAVRETO®有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌成人患者。除上述适应症外，普吉华®在大中华区、美国、欧洲还未获批用于其他适应症。
Blueprint Medicines和罗氏正在全球（不包括大中华地区）共同开发普吉华®，用于治疗RET突变的NSCLC、甲状腺癌和其他实体瘤患者。Blueprint Medicines和罗氏集团成员公司基因泰克正在美国共同商业化GAVRETO，罗氏拥有GAVRETO在美国以外（不包括大中华地区）的独家商业化权利。FDA授予GAVRETO突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了十个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
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商标
Blueprint Medicines, AYVAKIT，GAVRETO及其相关商标为Blueprint Medicines Corporation所有。
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1. Subbiah et al Nature Medicine;28: 1640-45 ↑
2. https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf ↑
