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  • 基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公布pralsetinib的主要临床试验数据并启动向美国FDA递交针对RET融合非小细胞肺癌的新药上市滚动申请

    时间:2020.01.15   浏览次数:     作者:基石药业

    --在接受过既往含铂化疗治疗的RET融合非小细胞肺癌患者中,客观缓解率达到61%;至数据截止日期, 尚未达到中位缓解持续时间--

    --在初治RET融合非小细胞肺癌患者中的客观缓解率达到73%,完全缓解率达到12%--

    --预计在2020年第一季度在美国完成提交pralsetinib的新药上市滚动申请,用于治疗RET融合非小细胞肺癌--

    --同时计划在2020年第二季度向美国FDA提交pralsetinib的另一个上市申请,用于既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌--


    (2020年1月15日,中国苏州)基石药业(苏州)有限公司(以下简称“基石药业”,香港联交所代码:2616)的合作伙伴Blueprint Medicines,于2020年1月8日公布了经过独立中心评估的pralsetinib治疗RET融合非小细胞肺癌(NSCLC)的主要研究数据。这些来自正在进行的I/II期ARROW研究数据显示,pralsetinib在既往接受过含铂化疗的RET融合NSCLC患者中,客观缓解率(ORR)为61%,且缓解可持续,至数据截止日期,中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。Pralsetinib是一款由Blueprint Medicines开发的口服(每日一次)、强效和高选择性的针对RET变异(包括预测的耐药突变)的在研靶向药物。


    此外Blueprint Medicines还宣布公司已经着手向美国食品药品监督管理局(FDA)提交pralsetinib用于治疗RET融合NSCLC的新药上市滚动申请(rolling NDA),预计将在2020年第一季度完成针对该适应症的新药上市申请提交工作。Blueprint Medicines还计划在2020年第二季度向FDA提交pralsetinib用于治疗既往接受过多激酶抑制剂治疗的RET突变甲状腺髓样癌的新药上市申请。


    基石药业与Blueprint Medicines达成独家合作和授权,获得了pralsetinib、avapritinib和fisogatinib三款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines保留在世界其他地区开发及商业化这三款药物的权利。


    I/II期ARROW研究中RET融合NSCLC队列的主要数据


    I/II期ARROW研究的临床数据将用于支持pralsetinib治疗RET融合NSCLC的美国新药上市申请。该申请的注册终点包括ORR,及根据1.1版实体瘤疗效评估标准(RECIST 1.1)和独立中心影像学评估确认的DOR。


    接受pralsetinib治疗的患者主要疗效数据经过了根据RECIST 1.1标准的评估和独立中心盲评确认。所有患者均接受了每日一次400mg的推荐剂量。


    截止2019年11月18日的数据显示,在80例既往接受过含铂化疗治疗的RET融合NSCLC患者中,经独立中心评估确认的ORR为61% (95%CI: 50-72%) ,两例有待确认;在95%的患者中观察到了影像学肿瘤缩小,其中14%患者达到目标肿瘤的完全缓解。至数据截止,中位DOR尚未达到(95%CI:11.3个月,无法估算)。


    在26例初治RET融合NSCLC患者中, 经过独立中心评估(所有缓解都被确认)的ORR为73% (95% CI:52-88%),其中12%的受试患者达到完全缓解。在所有这些患者中均观察到影像学肿瘤缩小。


    研究的主要安全性数据与之前公布的数据一致。Pralsetinib的耐受性良好,治疗中出现的不良事件(AEs)大多为1至2级。在ARROW研究中,所有接受了每日一次400mg推荐剂量治疗的患者中(N=354),只有4%的患者由于与治疗药物相关的不良事件停止治疗。


    Blueprint Medicines将在今年某个医学会议上公布本研究的完整数据。


    计划开展针对pralsetinib 用于治疗初治RET融合非小细胞肺癌的III期AcceleRET Lung研究


    此外,Blueprint Medicines还计划在2020年1月启动 III期AcceleRET Lung研究的第一个临床研究中心。AcceleRET研究的主要目标为评估pralsetinib相比含铂化疗或含铂化疗联合pembrolizumab,用于一线治疗RET融合NSCLC的延长无进展生存期(PFS)的潜力。


    AcceleRET是一个全球随机临床试验,将入组大约250例未接受过系统疗法治疗的晚期或转移性RET融合NSCLC患者。患者将被随机入组接受pralsetinib治疗,或接受由研究者选定的含铂化疗或含铂化疗联合pembrolizumab的治疗。该研究的主要终点为PFS,次要终点包括总生存期、ORR和DOR。患者可就近接受检测,以确认是否携带RET融合。同时,出现疾病进展的对照组患者也可以转入pralsetinib治疗组。本研究将在北美、欧洲和亚洲的多个临床研究中心进行。


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    关于pralsetinib

    Pralsetinib是一种口服(每日一次)、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。Blueprint Medicines正在进行pralsetinib的临床开发,用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他实体瘤患者。美国FDA已经授予pralsetinib突破性疗法认定,用于治疗经含铂化疗进展的RET融合非小细胞肺癌、和需要系统治疗且没有可替代治疗方案的RET突变甲状腺髓样癌患者的治疗。


    Pralsetinib是由Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。在临床前研究中,pralsetinib针对最常见RET基因融合、激活突变和耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中,相比VEGFR2, pralsetinib对RET的选择性有90倍提高。此外,pralsetinib对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变,pralsetinib有望克服和预防临床耐药性的发生。这种治疗方法预期可以在携带不同RET变异的患者中实现持久的临床缓解,且具有良好的安全性。


    关于基石药业

    基石药业(HKEX: 2616)是一家生物制药公司,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底,基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心,建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金,基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法,成为全球知名的中国领先生物制药公司。


    欲了解更多,请浏览www.cstonepharma.com。


    基石药业前瞻性申明

    本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外,于作出前瞻性陈述当日之后,无论是否出现新资料、未来事件或其他情况,我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文,并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出,可能因未来发展而出现变动。