（中国苏州，2019年6月5日）基石药业（苏州）有限公司（ 以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）宣布，公司治疗局部晚期或转移性肝细胞癌（HCC）的CS1001联合BLU-554（CS3008）疗法在中国获临床试验批准。该试验是一项多中心、开放性、多剂量给药的Ib/II期研究，旨在评价此联合疗法在上述适应症中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征和抗肿瘤疗效。
2015年，中国因肝癌致死的有32.6万人[《2015年中国恶性肿瘤流行情况分析》-j ]，肝癌因此成为中国第二大癌症死因。所有肝癌中有85-90%为肝细胞癌[《原发性肝癌诊疗规范》2017年版 ]，肝细胞癌也是世界第六大常见癌症。每年超过半数的新发和死亡肝癌患者在中国[ Freddie Bray, Jacques Ferlay, Isabelle Soerjomataram, et al. Global Cancer Statistics 2018.]。目前，针对晚期肝细胞癌治疗的获批药物十分有限，因此无论是医生还是患者都有巨大的需求。
CS1001是基石药业自主研发的抗PD-L1单抗，也是基石药业三款肿瘤免疫治疗骨架（backbone）产品之一。目前CS1001已经针对肺癌、胃癌和其他晚期恶性肿瘤的治疗启动临床试验。在Ia期试验中，CS1001呈现出良好的耐受性和抗肿瘤活性，并在多个瘤种中观察到部分缓解。
BLU-554是一款强效高选择性的FGFR4抑制剂，由基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines（以下简称“Blueprint”）开发。一项正在进行的针对FGF19-FGFR4信号通路异常的晚期肝细胞癌的I期试验已发表数据表明——BLU-554单药治疗晚期肝细胞癌具有普遍的良好耐受性，并且显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。美国FDA授予BLU-554治疗肝细胞癌的孤儿药资格。
2018年6月，基石药业与Blueprint达成独家合作及授权协议，获得了包括BLU-554在内的三种候选药物在大中华区开发与商业化权利。Blueprint保留在世界其他地区开发及商业化这三款候选药物的权利。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“基石药业的使命之一，是针对中国的高发难治癌症进行创新药物的开发，以此满足重大临床需求。通过与Blueprint的合作，我们已于今年加入并启动正在进行的BLU-554单药治疗肝细胞癌的全球临床试验。我们希望CS1001与BLU-554的联合方案能够为这一极具挑战性的疾病提供重要的治疗新选择。”
“新的临床证据表明，肿瘤免疫治疗药物与单药显示良好活性的靶向药物联合，在肝细胞癌治疗上取得了令人鼓舞的数据。CS1001与BLU-554的联合疗法正是这一思路的良好例证，并且有成为FGF19-FGFR4激活的晚期肝细胞癌的一线治疗策略的潜力。我们会尽快推进这项联合疗法的临床试验，挖掘两项高潜力候选药物的更多可能性。”基石药业首席转化医学官谢毅钊博士表示。
关于BLU-554
BLU-554是一款口服、有效且不可逆的FGFR4抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发，可以以极高的特异性抑制FGFR4，从而避免了对FGFR1，FGFR2和FGFR3的作用。Blueprint Medicines正在开发BLU-554用于治疗FGF19-FGFR4信号通路异常导致的肝细胞癌，预计此类患者约占肝细胞癌患者的30%。BLU-554已获得美国FDA授予的孤儿药资格。
关于CS1001
CS1001是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。CS1001由美国Ligand公司授权引进的OMT转基因动物平台产生，该平台可实现全人源抗体的一站式生产。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，CS1001是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。与同类药物相比，CS1001在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得CS1001在安全性方面具有潜在的独特优势。
CS1001已在中国完成I期临床研究剂量爬坡。在Ia期研究中，CS1001表现出良好的耐受性和持续的临床获益。目前，CS1001正在进行多项临床试验中，包括一项美国桥接性I期试验。在中国，CS1001正针对多个癌种开展一项多臂Ib期试验，两项注册性II期试验和三项III期试验。
关于基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前五款后期候选药物正处于或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。
欲了解更多，请浏览www.cstonepharma.com
前瞻性申明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。
