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  • 基石药业合作伙伴 Blueprint Medicines宣布NAVIGATOR 试验结果: Avapritinib可使PDGFRA D842V 突变型 GIST患者达到持久临床获益,研究发表于《柳叶刀肿瘤学》

    时间:2020.07.06   作者:基石药业

    -- 数据显示 24 个月总生存率为 81% --

    中国苏州,2020年7 月6日  — 基石药业 (“CStone”,HKEX:2616)的合作伙伴 Blueprint Medicines  6 月29日宣布,《柳叶刀肿瘤学》(The Lancet Oncology)发表了 NAVIGATOR 临床试验结果,数据显示 Avapritinib 用于PDGFRA D842V 突变型晚期胃肠间质瘤(GIST)患者, 24个月的总生存 (OS) 率达到81%,且耐受性良好。该研究报告2020 年 6 月 29 日 正式发表于《柳叶刀肿瘤学》,文章标题为“Avapritinib 治疗晚期 PDGFRA D842V 突变型胃肠间质瘤(NAVIGATOR):一项多中心、开放标签的1期研究(Avapritinib in advanced PDGFRA D842V-mutant gastrointestinal stromal tumour (NAVIGATOR): a multicentre, open-label, phase 1 trial)”。

    Blueprint Medicines已与基石药业达成独家合作及授权许可协议,在中国大陆和中国香港、中国澳门、中国台湾地区推进avapritinib、 fisogatinib和pralsetinib的研发和商业化。Blueprint Medicines 将保留以上相关产品在全球其他国家/地区的研发和商业化权利。


    发表于《柳叶刀肿瘤学》的数据亮点

    发表于《柳叶刀肿瘤学》上的文章报告了 NAVIGATOR 试验的有效性和安全性结果,包括剂量递增阶段的所有患者,以及扩展阶段的 PDGFRA D842V 突变型 GIST亚组患者。疗效分析人群包括 56 例 PDGFRA D842V 突变 型GIST 患者。安全性分析人群包括 82 例患者,其中包括剂量递增研究阶段的26例非 PDGFRA D842V 突变型 GIST 患者。所有数据截止日期为 2018 年 11 月 16 日。

    数据显示,接受Avapritinib治疗的PDGFRA D842V 突变型 GIST 患者中,总体缓解率(ORR)达到88%(95%CI:76% - 95%),有9% 的患者达到完全缓解。Avapritinib治疗 在这一患者人群中显示出了持久的临床获益,12 个月持续缓解率为 70% (95%CI:54%-87%),12 个月无进展生存 (PFS) 率为 81% (95%CI:69%-93%),24 个月 总生存(OS )率为 81% (95%CI:67%-94%)。

    Avapritinib 总体耐受性良好,研究中报告的治疗相关不良事件 (AE)大部分为 1 级或 2 级。最常见的治疗相关 AE 为恶心、疲乏、腹泻、眶周水肿、贫血、食欲减退、呕吐和记忆力减退。40% 的患者出现认知障碍,大多数报告的事件为 1 级。


    关于 avapritinib

    Avapritinib 是一种激酶抑制剂,已获美国 FDA 批准,用于治疗携带 PDGFRA 外显子 18 突变(包括 PDGFRA D842V 突变)的不可切除或转移性胃肠间质瘤(GIST)成人患者。AYVAKIT 是首个获批用于治疗基因组定义的 GIST 患者精准疗法,也是唯一针对 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 的高效治疗药物。FDA 已授予了 avapritinib 治疗携带 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移性 GIST 的“突破性疗法认定”。更多信息,请访问AYVAKIT.com。

    Avapritinib尚未被美国FDA批准用于治疗任何其他适应症,也尚未被其他地区健康监管部门批准用于任何适应症。

    Blueprint Medicines正在全球范围进行avapritinib治疗晚期、冒烟型和惰性系统性肥大细胞增多症(SM)的临床研发。美国FDA授予avapritinib治疗高危SM的“突破性疗法认定”,包括侵袭性SM、伴有血液系统肿瘤的SM和肥大细胞白血病三个亚型。


    关于GIST

    GIST 是一种肉瘤,肉瘤包括发生于胃肠道的肉瘤,骨肿瘤或结缔组织肿瘤。其起源于胃肠道壁中的细胞,最常发生在胃或小肠。大多数患者在 50-80 岁确诊,诊断通常是由于胃肠道出血,或在进行手术或影像学检查期间偶然发现,极少数患者是在肿瘤破裂或 GI 梗阻后确诊。

    约 5%-6% 的原发性 GIST 病例与 PDGFRA D842V 突变相关,该突变是最为常见的 PDGFRA 外显子 18 突变。在 AYVAKIT 获批之前,PDGFRA D842V 突变型 GIST 缺乏非常有效的治疗方法。已发表的数据显示,PDGFRA D842V 突变型 GIST 患者接受伊马替尼和其他已获批疗法治疗的疗效结果较差,中位 OS 为 15 个月,中位 PFS 为 3 个月,ORR 为 0%1。


    参考文献

    1 Cassier PA, Fumagalli E, Rutkowski P., et al. Outcome of patients with platelet-derived growth factor receptor alpha-mutated gastrointestinal stromal tumors in the tyrosine kinase inhibitor era. Clin Cancer Res. 2012;18(16):4458-4464.


    关于基石药业

    基石药业(HKEX: 2616)是一家生物制药公司,专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物,以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底,基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心,建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金,基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法,成为全球知名的中国领先生物制药公司。


    前瞻性声明

    本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外,于作出前瞻性陈述当日之后,无论是否出现新资料、未来事件或其他情况,我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文,并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出,可能因未来发展而出现变动。

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