-欧盟委员会预计将在2020年9月底前做出审批决定-
中国苏州，2020年8月5日讯– 基石药业（以下简称“ 基石”，香港联交所代码：2616）的合作伙伴Blueprint Medicines于7月24日宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）发布一份积极审查意见，建议有条件批准阿泊替尼片（avapritinib）上市，作为一种单药疗法，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因外显子18 D842V突变的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
CHMP的审查意见将提交给负责医药产品上市许可审批的欧盟委员会（EC）做进一步审核。针对阿泊替尼片（以下简称“阿泊替尼”）的上市申请，预计欧盟委员会将在今年9月底前作出最终批复。如果获批，阿泊替尼将成为在欧盟上市的第一款针对携带PDGFRA 基因外显子18 D842V突变GIST患者的靶向治疗药物，该药上市销售所用的商品名为AYVAKYT®。
CHMP是基于NAVIGATOR一期临床试验的疗效、安全性数据，以及VOYAGER三期临床试验安全性结果， 对阿泊替尼作出积极审批意见。数据显示，阿泊替尼在治疗PDGFRA 外显子18 D842V突变型GIST患者方面表现出深度、持久的临床应答，且耐受性良好。相关临床研究数据已发表在2020年6月29日的《柳叶刀肿瘤学》杂志上。
关于阿泊替尼
阿泊替尼是一种激酶抑制剂，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其以商品名AYVAKITTM上市销售，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。此前，美国FDA曾授予阿泊替尼突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变的不可切除性或转移性GIST成人患者。
除上述适应症外，阿泊替尼在美国还未获批用于其他适应症，无论是在中国，或者其它地区的医疗监管机构均还未对阿泊替尼的任何适应症做出批准决定。
欧盟委员会已授予阿泊替尼用于治疗GIST和肥大细胞增生症的孤儿药产品资格认定。Blueprint Medicines正在全球范围内针对晚期和惰性系统性肥大细胞增生症（SM）患者进行阿泊替尼的临床开发。美国FDA已授予阿泊替尼突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM。
基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和许可协议，获得阿泊替尼及其它几款候选药物在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的开发和商业化权利。Blueprint Medicines则保留在世界其它地区对阿泊替尼进行临床开发和商业化的权利。
关于转移性胃肠道间质瘤 （GIST）
GIST 是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。
原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。 在AYVAKITTM获得FDA的上市批准之前，美国尚无针对PDGFRA D842V突变型GIST的高效治疗方法。已公布的数据显示，接受伊马替尼和其它许可药物治疗的PDGFRA D842V突变型GIST患者预后较差，中位总生存期为15 个月，中位无进展生存期为3个月，总缓解率为0％1 。
关于基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床试验。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。
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