（中国苏州，2021年9月16日）基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊），和PDGFRA外显子18突变型胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华®（阿伐替尼片），双双被纳入2021版中国肿瘤临床协会（CSCO）肿瘤诊疗指南用药推荐。
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准上市，是中国首个获批的RET抑制剂，用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者。
在最新2021版CSCO NSCLC诊疗指南中，对于不可手术III期及IV期NSCLC，首次将RET融合基因检测提升为I级推荐，与EGFR、ALK、ROS1肺癌驱动基因检测并列；同时，基于普吉华®在注册性临床试验ARROW研究中表现出良好的疗效与安全性，将其纳入RET融合基因阳性IV期NSCLC二线治疗用药推荐（II级推荐）。RET融合基因是NSCLC新兴的可靶向驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合基因阳性患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。
在新版CSCO DTC诊疗指南中，首次将RET融合基因检测纳入病理诊断推荐（II级推荐）；同时，普吉华®作为中国目前唯一获批的RET抑制剂，首次被纳入RET融合基因阳性碘难治性复发转移性DTC系统治疗的用药推荐（II级推荐）。DTC的主要类型是甲状腺乳头状癌（PTC），RET基因融合是PTC中最常见的重排变异，在中国人群发生率约为8.5%。
泰吉华®是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型（包含D842V突变）GIST的精准治疗药物。
在新版CSCO GIST诊疗指南中，首次将泰吉华®纳入原发GIST新辅助治疗的用药推荐（I级推荐），用于对伊马替尼不敏感的PDGFRA外显子18突变型（包含D842V突变）患者。合并在2020版中已纳入的转移性GIST一线治疗中PDGFRA D842V患者唯一用药推荐（II级推荐），以及转移性GIST四线治疗用药推荐（II级推荐），泰吉华®在2021版指南中被纳入三个适用人群的用药推荐，并且同时将拟进行靶向治疗和继发耐药后的人群须进行PDGFRA外显子18突变分子检测列为I级推荐。
此次普吉华®与泰吉华®双双被纳入2021版CSCO肿瘤诊疗指南用药推荐，且涉及三个不同瘤种，意义重大。
基石药业大中华区总经理赵萍女士表示，“基石药业一直致力于研究开发和商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物。普吉华®与泰吉华®是基石药业最先商业化的两款精准治疗药物，此次双双被纳入2021版CSCO肿瘤诊疗指南用药推荐，标志着基因驱动精准治疗真正意义上改变了中国的临床实践，将极大地有利于今后学术交流及临床应用。同时，我们也致力于通过多种方式进一步全面提升药品的可及性和可支付性，让更多的中国患者用得上、用得起好药。”
关于普吉华®（普拉替尼胶囊）
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
普吉华®针对需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌 (MTC)，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌的新适应证申请也已经于4月获得NMPA受理并被纳入优先审评。
美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO™上市销售，三项适应证分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应证基于ORR 和 DOR 数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应证的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。
普吉华®在中国、美国还未获批用于其他适应证。
普吉华®旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，普吉华®抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范围内，针对普吉华®用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普吉华®的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌。FDA授予普吉华®突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性非小细胞肺癌，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。
关于泰吉华®（阿伐替尼片）
阿伐替尼是一种激酶抑制剂，中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准其以商品名泰吉华®上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
美国食品药品监督管理局批准其以商品名AYVAKIT上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者以及治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。
欧盟委员会批准其以商品名AYVAKYT上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
泰吉华®在中国大陆和中国台湾地区、美国、欧盟还未获批用于其他适应症，或者其他地区的医疗监管机构还未对泰吉华®的任何适应症做出批准决定。
全球范围内，Blueprint Medicines针对泰吉华®治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症 (SM) 患者的临床开发正在进行。美国FDA已授予泰吉华®突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了三个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。
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