• Nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗不可切除肝细胞癌患者客观缓解率达到45%；中位持续缓解时间至数据截止时仍未达到，范围为4.2至18.7+个月；中位无进展生存期为10.4个月。安全性耐受良好，可控可管理
• Nofazinlimab获美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌

中国苏州，2022年6月5日—基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，公司在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表了PD-1抗体nofazinlimab (CS1003) 联合仑伐替尼一线治疗不可切除肝细胞癌（uHCC）患者的1b期研究的更新数据。

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们非常高兴地从Ib期研究中看到nofazinlimab联合仑伐替尼在肝细胞癌（HCC）患者中取得了优异且持久的疗效，且安全性可控。目前nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗晚期HCC的三期国际多中心注册研究已达成预设患者入组目标，我们期待着这一联合疗法为全球晚期HCC患者提供新的治疗选择。”

 CS1003-102研究¹是一项在中国开展的 Ia/Ib期、开放性、多中心的剂量递增和扩展研究。其中Ib期研究中的第5组主要目的是评价nofazinlimab联合仑伐替尼一线治疗中国uHCC患者的初步抗肿瘤活性，主要研究终点为研究者基于RECIST V1.1评估的客观缓解率（ORR）。

CS1003-102研究Ib期第5组共有20例uHCC患者接受CS1003 200mg每三周一次静脉注射联合仑伐替尼每日口服（体重≥60kg：12mg；＜60kg：8mg）一线治疗，20例患者的基线特征为巴塞罗那分期（BCLC）B或C期，Child-Pugh评分A级，ECOG PS评分≤1分。

截止到2021年8月13日：

疗效：

• 确认的ORR为45.0% (95% CI: 23.06%, 68.47%)，9名患者达到部分缓解（PR）。
• 中位持续缓解时间（mDOR）至数据截止时仍未达到，范围为4.2至18.7+月。
• 疾病控制率（DCR）为 90.0%，9名患者最佳疗效达到疾病稳定（SD）。
• 中位无进展生存期（mPFS）为10.4个 月 (95% CI: 6.2, 不可评估) 。6个月和12个月无进展生存率（PFS%）分别为85.0% 和48.2%。
• 中位总生存期（mOS）未达到。

安全性：

• 所有的不良事件（AE）均为1-3级。
• Nofazinlimab和/或仑伐替尼相关的3级AE为45% （9/20），其中最常见的是γ-谷氨酰转移酶升高（2/20，10%）。6名患者发生了3级nofazinlimab相关的3级AE，其中4名患者也同时发生了和仑伐替尼相关的3级AE。
• 只有2名患者由于AE导致了治疗永久终止。
• 没有发生AE导致的死亡，没有发现新的安全性信号。

关于肝细胞癌(HCC)

肝癌是全球范围内常见的消化系统恶性肿瘤，根据世界卫生组织国际癌症研究所（IARC）公布的“全球肿瘤流行病统计数据（GLOBOCAN）2020”显示，2020年全球被新确诊为肝癌的人数超过90万，因肝癌死亡的人数超过83万，死亡人数接近新发病人数。肝癌的病理类型主要是HCC，约占75%~85%。由于肝癌起病隐匿，首次诊断时只有不到 30%的肝癌患者适合接受根治性治疗，系统抗肿瘤治疗在中晚期肝癌的治疗过程中发挥重要的作用²。总体上晚期HCC患者疾病进展迅速，预后较差，5年生存率仅12.1%³。

关于Nofazinlimab (CS1003）

Nofazinlimab是一种靶向人程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）的人源化重组IgG4单克隆抗体，正在开发用于肿瘤的免疫治疗。Nofazinlimab与人类、食蟹猴和小鼠PD-1均具有高亲和力，可阻断PD-1与PD-L1和PD-L2配体的相互作用。

Nofazinlimab已于2020年7月获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗肝细胞癌。

基石药业与美国EQRx公司达成战略合作，独家授权EQRx在大中华区以外地区开发及商业化两款肿瘤免疫治疗药物舒格利单抗和nofazinlimab。基石药业将保留nofazinlimab在大中华区的开发和商业化权利，并将继续探索其作为单药和联合疗法的骨架产品的发展前景。

关于CS1003-305研究

CS1003-305研究是一项国际多中心、双盲、随机对照的III期注册研究，在全球范围内有74家研究中心，旨在评估nofazinlimab联合仑伐替尼对比安慰剂联合仑伐替尼一线治疗晚期HCC患者的安全性和有效性。主要研究终点为总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉院士担任研究的全球主要研究者。研究已于2022年3月成功达成预设患者入组目标。

关于基石药业

基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的八个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。

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参考资料:

1. Shen L et al, ESMO Congress 2020, Abstract 987P, A Phase 1b study of the PD-1 antagonist CS1003 plus lenvatinib (LEN) in Chinese patients (pts) with the first-line (1L) unresectable hepatocellular carcinoma (uHCC).

2. 国家卫生健康委《原发性肝癌诊疗指南（2022年版）》

3. 国家药品监督管理局药品审评中心 《晚期肝细胞癌临床试验终点技术指导原则》，2020年11月26日发布

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