中国苏州，2022年9月15日——基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，日前发布的中国首版《肝内胆管癌病理诊断专家共识（2022年版）》将IDH1抑制剂拓舒沃®（艾伏尼布片）和RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）纳入用药推荐，并推荐肝内胆管细胞癌（ICC）患者进行IDH1、RET等基因检测。
《肝内胆管癌病理诊断专家共识（2022 版）》由我国肝脏病理、临床和基础学科的40余位专家编写，该共识首次将ICC临床靶向和免疫治疗的生物标志物纳入病理检测推荐范畴，为临床提高ICC个体化治疗水平提供了必要的分子病理学依据。
根据我国最新恶性肿瘤流行病学数据显示，ICC占原发性肝癌的10%-20%[1]，占胆管癌的20%-30%[2]。其恶性程度高，患者术后5年总生存率一般不超过50%。随着精准医学的发展，IDH1/2突变、RET融合等ICC治疗靶点不断被发现以及新型靶向药物的出现显著改善了患者的生存和预后，为ICC患者治疗带来了新的希望。根据胆管癌临床治疗指南，检测ICC靶向和免疫治疗生物标志物，可为临床制定靶向抑制剂治疗方案提供参考依据。该共识将IDH1/2点突变和RET融合的检测纳入病理检测要求。据估计，约13%的ICC患者携带IDH1突变[3]，主要见于小胆管型ICC，约1.8% ICC患者携带RET融合[4]。
基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士表示：“精准诊断是精准治疗的基石。作为深耕肿瘤免疫与精准治疗的领先企业，基石药业两款精准治疗药物拓舒沃®和普吉华®被纳入共识作为用药推荐，标志着精准治疗真正意义上改变了我国的临床实践。同时，我们将进一步全面提升药品的可及性和可支付性，让更多的中国患者用得上、用得起全球领先的好药。”
作为全球首创的IDH1抑制剂，拓舒沃®已在中国、美国获批上市，适应症覆盖IDH1突变的急性髓系白血病、胆管癌。此外，作为高选择性RET抑制剂，普吉华®已在美国、中国、欧盟等获批上市，适应症覆盖非小细胞肺癌和甲状腺癌。近期发表在国际顶尖医学杂志《Nature Medicine》的ARROW研究结果显示，普吉华® 在包括胰腺癌、胆管癌在内的RET融合阳性的多种实体肿瘤患者中，均显示出广泛且持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性。
自普吉华®和拓舒沃®陆续在中国大陆上市以来，目前，普吉华®已获8项权威指南推荐，被纳入超过100项主要商业及政府保险计划。拓舒沃®已获5项权威指南推荐，被纳入约50项主要商业及政府保险计划。与此同时，基石药业已通过与医疗服务提供方、医院、药房、保险公司以及医疗界的其他团体合作，扩大药品的市场辐射范围，目前已覆盖约700家医院，占精准治疗药物相关市场的约70%至80%。
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关于拓舒沃®
拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。拓舒沃® 已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
拓舒沃®获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于经FDA批准的试验检测出的携带易感IDH1突变的患者，包括：
新诊断AML
复发或难治性AML
局部晚期或转移性胆管癌
美国FDA先后授予拓舒沃®联合阿扎胞苷方案“突破性疗法”认定，用于治疗新诊断的年龄至少75岁或因其它合并症而无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的AML成人患者，以及艾伏尼布“突破性疗法”认定，用于治疗携带IDH1易感突变的复发/难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）。
关于普吉华®
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂。中国国家药品监督管理局已批准普吉华®用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。普吉华®已在中国香港获批，用于治疗RET基因融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。
美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO®上市销售，三项适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症基于客观缓解率（ORR）和持续缓解时间（DOR）数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。欧盟委员会已授予GAVRETO®有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期非小细胞肺癌成人患者。
关于基石药业
基石药业(香港联交所代码: 2616)是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的9个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。
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1. Gupta A, Dixon E. Epidemiology and risk factors: intrahepatic cholangiocarcinoma[J]. Hepatobiliary Surg Nutr, 2017, 6(2): 101‑104. DOI: 10.21037/hbsn. 2017.01.02. ↑
2. Moeini A, Haber PK, Sia D. Cell of origin in biliary tract cancers and clinical implications[J]. JHEP Rep, 2021, 3(2): 100226. DOI: 10.1016/j.jhepr.2021.100226. ↑
3. Abou-Alfa GK, Macarulla T, Javle MM, et al. Ivosidenib in IDH1-mutant, chemotherapy-refractory cholangiocarcinoma (ClarIDHy): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Oncol 2020 Jun;21(6):796-807. ↑
4. 《肝内胆管癌病理诊断专家共识（2022年版）》 ↑
