2022年11月22日，基石药业（香港联交所代码：2616）合作伙伴Blueprint Medicines宣布已向美国食品和药品监督管理局（FDA）递交泰吉华®（阿伐替尼）的补充新药上市申请，用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的成年患者。约95%的系统性肥大细胞增多症（SM）患者存在KIT D816V突变并为疾病的驱动基因，泰吉华®是该突变位点的高选择性抑制剂。泰吉华®可精准靶向SM最根源的疾病驱动基因，因此将不仅仅局限于以往的对症治疗，而从根本上改变疾病进程。
此次适应症的补充新药上市申请递交资料主要包括注册临床研究PIONEER的研究数据，该研究是迄今为止在ISM患者中进行的最大规模的随机安慰剂对照临床研究。FDA已授予泰吉华®突破性疗法认定（BTD），用于治疗中度至重度ISM。
PIONEER注册研究数据，已被美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会接受，并将于2023年2月24日至27日期间，以口头报告及壁报展示形式进行发布。
基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议，获得了包括泰吉华®在内的多款药物在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines将保留全球其他地区的开发和商业化权利。
关于泰吉华®（阿伐替尼）
泰吉华®是一种激酶抑制剂。中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准其以商品名泰吉华®上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性GIST成人患者。香港卫生署批准其以商品名AYVAKIT®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性GIST成人患者。
美国食品药品监督管理局（FDA）批准其以商品名AYVAKIT®上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者以及治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。欧盟委员会批准其以商品名AYVAKYT®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。AYVAKIT®在大中华地区、美国、欧盟还未获批用于其他适应症，或者其他地区的医疗监管机构还未对AYVAKIT®的任何适应症做出批准决定。
关于系统性肥大细胞增多症（SM）
系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的疾病，主要由KIT D816V突变驱动。肥大细胞失控性的增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。其中占绝大多数患者比例的为非晚期（即惰性与冒烟型）SM。尽管既往曾采用多种药物进行对症治疗，但通常疗效有限，非晚期SM患者的各种症状，包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛等，仍持续存在。疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。患者往往存在对严重、突发症状的恐惧，工作能力或日常活动能力受限，并不得不进行自我隔离以避免不可预测的触发因素。目前，全球范围内尚无批准的治疗非晚期SM的疗法。
少部分为晚期SM患者，有三个亚型，包括ASM、SM-AHN和MCL。除了上述肥大细胞激活症状外，晚期SM还表现为肥大细胞浸润导致的多器官损伤，及患者的生存期缩短。
关于基石药业
基石药业(香港联交所代码: 2616)是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的九个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。
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