中国苏州，2023年11月14日——基石药业（香港联交所代码：2616）合作伙伴施维雅宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征(MDS)。这是拓舒沃®在IDH1突变癌症领域的第五项适应症。拓舒沃®也是全球首个且目前唯一获批用于这一分子定义亚组内的复发性或难治性MDS患者的靶向疗法。
基于拓舒沃®在IDH1突变的复发性或难治性MDS患者（n=18）中关键性的I期开放标签临床研究结果，FDA批准了该项适应症。研究结果显示，在拓舒沃®治疗组中，患者完全缓解率（CR）为38.9％，客观缓解率（ORR）为83.3％。此外，达到CR的中位时间为1.9个月（范围：1.0, 5.6）。在数据截止日期时，CR的中位持续时间尚未达到（范围：1.9, 80.8+），而中位总生存期为35.7个月（范围：3.7, 88.7*）。此外，基线时9名患者红细胞或血小板输血依赖，其中66.7％（n=6）在基线后任何≥56天不再依赖输血。总体而言，治疗相关的不良事件与拓舒沃®此前报道的安全性特征一致。
在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。[1]大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，[2]该突变为一种早期的“驱动”突变。[3]对于携带IDH1突变的MDS患者，其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。2
拓舒沃®已被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成年R/R 骨髓增生异常综合（MDS）患者，并被授予优先审查资格。优先审查资格通常授予能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药物，并能加速审批。[4]
拓舒沃®是一种针对特定的靶点异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准疗法。拓舒沃®已在美国、欧盟、澳大利亚、阿拉伯联合酋长国（UAE）和中国获得了批准。
在美国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断携带IDH1突变的AML成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）、携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者、以及对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。
在中国，拓舒沃®已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。
施维雅已独家授权基石药业在包括中国大陆、香港、台湾、澳门在内的大中华地区以及新加坡进行拓舒沃®的开发与商业化。
关于NCT02074839临床试验[5]
这是一项I期开放标签的国际研究，旨在评估拓舒沃®在患有IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征患者中的安全性、耐受性和临床活性。主要终点是完全缓解（CR）加部分缓解（PR）率，关键次要终点包括CR+PR的持续时间、输血独立的持续时间以及获得输血独立的时间。
关于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。拓舒沃®已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。
拓舒沃®获FDA批准，适用于经FDA批准的试验检测出的携带易感IDH1突变的患者，包括：
拓舒沃®已获欧盟委员会批准两项适应症：
关于骨髓增生异常综合征
骨髓增生异常综合征 (MDS)是一组起源于造血干细胞分化异常所致的疾病。[6]在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。1大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，2该突变是一种早期的“驱动”突变。3 对于携带IDH1突变的MDS患者，预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。2 在拓舒沃®获批之前，尚无针对这一靶点突变的患者提供靶向治疗方案。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的12项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
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1.SEER MDS Incidence Rates. https://seer.cancer.gov/statistics-network/explorer/application.html?site=409&data_type=1&graph_type=2&compareBy=age_range&chk_age_range_1=1&chk_age_range_16=16&chk_age_range_62=62&
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U.S. Census Bureau Population Estimates 2017 National Population Projections Tables: Main Series (census.gov) https://www.census.gov/data/tables/2017/demo/popproj/2017-summary-tables.html. ↑
2.Thol, F., Weissinger, E. M., Krauter, J., Wagner, K., Damm, F., Wichmann, M., Göhring, G., Schumann, C., Bug, G., Ottmann, O., Hofmann, W. K., Schlegelberger, B., Ganser, A., & Heuser, M. (2010). IDH1 mutations in patients with myelodysplastic syndromes are associated with an unfavorable prognosis. Haematologica, 95(10), 1668–1674. https://doi.org/10.3324/haematol.2010.025494. Accessed May 19, 2023. ↑
3.DiNardo CD, et al. Leukemia. 2016;30(4):980-984. doi:10.1038/leu.2015.211. ↑
4.United States Food and Drug Administration (FDA). Fast Track, Breakthrough Therapy, Accelerated Approval, Priority Review. https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review. Accessed June 27, 2023. ↑
5.Clinicaltrials.gov website. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02074839. Accessed September 1, 2023. ↑
6.Pagliuca, S., Gurnari, C., & Visconte, V. (2021). Molecular Targeted Therapy in Myelodysplastic Syndromes: New Options for Tailored Treatments. Cancers, 13(4), 784. https://doi.org/10.3390/cancers13040784. ↑
