（中国苏州，2020年11月10日）基石药业（香港联交所代码：2616）宣布，公司已向新加坡卫生科学局（HAS）递交 ivosidenib的新药上市申请（NDA），用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。Ivosidenib是一种强效、高选择性同类首创口服IDH1抑制剂，由基石药业的合作伙伴Agios Pharmaceuticals开发，且已于2018年7月获得美国FDA批准，用于治疗经FDA批准的伴随诊断检测的携带易感IDH1基因突变的急性髓系白血病（AML） 成人患者。2019年5月，美国FDA批准了ivosidenib的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、因其它合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者。
AML是成人白血病中最常见的类型，且疾病进展迅速，绝大多数患者为老年患者 。在美国，每年约有2万新发病例，患者五年生存率约29% 。在新加坡，每年发病率呈上升趋势 。在AML患者中，老年和复发或难治性预后较差，大约6～10%的AML患者携带IDH1突变。
目前，针对新诊断AML患者的标准治疗主要为强化化疗（IC）的诱导治疗，约35%至40%的年轻患者可以达到完全缓解，但仅有约10%的老年患者能实现3年以上生存 。大部分AML患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为R/R AML，后续临床治疗难度极大，且国际上尚无统一的标准治疗方案。随着基因测序的出现，突变分析为AML治疗带来了新的机遇与挑战。
Ivosidenib是一种针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，也是全球首个唯一获得FDA批准治疗IDH1突变R/R AML的药物。该药物由Agios Pharmaceuticals开发，基石药业于2018年与Agios Pharmaceuticals公司达成独家合作与授权许可协议，推进ivosidenib在中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾地区（“大中华区”）的临床开发与商业化。2020年3月，基石药业与Agios Pharmaceuticals对该协议进行修订，将其临床开发和商业化授权区域从大中华区扩展至新加坡。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“我们很高兴地看到公司在新加坡成功递交ivosidenib新药上市申请，用于治疗IDH1基因突变的复发/难治性急性髓系白血病。这是基石药业首次在大中华以外地区递交新药上市申请，对公司全球商业化进程意义重大。我们将继续致力于让更多的肿瘤患者从抗肿瘤创新疗法中获益。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“AML的治疗领域正面临急迫的药物开发需求，尤其是缺乏有效药物的IDH1基因突变R/R AML患者。Ivosidenib是目前唯一一款获得美国FDA批准上市的针对IDH1突变的AML靶向药物。我们殷切地希望ivosidenib早日在新加坡获批，造福这部分患者。”
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关于TIBSOVO®（Ivosidenib）
TIBSOVO® 由基石药业的合作伙伴Agios Pharmaceuticals（以下简称“Agios”）开发，已于2018年在美国获得首个上市批准，用于治疗携带易感性IDH1基因突变的复发/难治性AML。2019年，该药的适应症获美国FDA批准扩大到治疗年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的新诊断AML成人患者。此外，针对这一补充适应症，美国FDA已授予“TIBSOVO®联用阿扎胞苷方案”突破性疗法认定。
TIBSOVO®的疗效通过对174例携带IDH1突变的复发/难治性成年AML的患者进行了评估。TIBSOVO®起始剂量为每日500mg口服，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。TIBSOVO在美国申请上市的数据显示，TIBSOVO®单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性AML患者，获得完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CR+CRh）的比例为32.8%（57/174）（95%CI: 25.8, 40.3），CR+CRh的持续时间为8.2个月（范围 5.6, 12） 。
TIBSOVO®的安全性通过对179例携带IDH1突变的复发/难治性AML患者进行了评估。TIBSOVO每日500mg口服，中位暴露时间为3.9个月（范围0.1-39.5）。在临床试验中，19%（34 /179）接受TIBSOVO治疗的患者出现了分化综合征（如果不治疗，分化综合征可能致命）。任何级别的最常见的不良反应（≥20%）为疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、黏膜炎、心电图QT期间延长、皮疹、发热、咳嗽和便秘。最常见的严重不良反应（≥5%）为分化综合征（10%）、白细胞增多（10%）、心电图QT间期延长（7%）。
2018年6月，基石药业与Agios宣布就TIBSOVO®在中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾地区（“大中华区”）的临床开发与商业化达成独家合作与授权许可协议。2020年3月，基石药业与Agios Pharmaceuticals对协议进行修订，将其临床开发和商业化授权区域从大中华区扩展至新加坡地区。
关于基石药业
基石药业是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条16种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线，其中5款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
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