中国苏州，2023年2月14日——基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，日前发布的中国首部系统性肥大细胞增多症(SM)临床诊疗指南——《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南》将阿伐替尼片（泰吉华^®）纳入用药推荐，用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症。

《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南》由中华医学会血液学分会实验诊断学组和中国肥大细胞增多症研究网络牵头，在广泛征求国内专家意见基础上制定。该指南制定了明确的系统性肥大细胞增多症的定义、规范的诊断程序、规范的诊断及鉴别诊断标准、规范的预后和危险分层方法、规范的治疗方案以及规范的系统性肥大细胞增多症疗效评估标准等内容。此次指南的发布，将进一步规范我国血液科医师对系统性肥大细胞增多症的临床诊治，推动系统性肥大细胞增多症领域的快速与创新发展，造福中国系统性肥大细胞增多症患者。

苏州大学附属第一医院血液内科主任医师陈苏宁教授表示：“长期以来，系统性肥大细胞增多症诊断和治疗尚未受到国内血液病同行的足够重视，患者很容易错过早诊早治的黄金期。《成人系统性肥大细胞增多症诊断与治疗中国指南》发布，将对提升我国系统性肥大细胞增多症规范化诊疗具有重要意义。”

基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士表示：“晚期SM是一种罕见的血液系统疾病，几乎所有患者均由KITD816V突变驱动。阿伐替尼片（泰吉华^®️）作为KIT D816V突变点位的强效高选择性抑制剂，可靶向导致肥大细胞失控性增殖和激活的疾病驱动基因。此次阿伐替尼片（泰吉华^®️）被纳入指南作为用药推荐是基因驱动精准治疗改变临床实践的有力体现。一直以来，基石药业始终致力于研发同类首创或同类最优药物，满足患者未解决的医疗需求。基石药业将继续全面提升药品的可及性和可支付性，力争让更多的患者用得上、用得起全球领先的好药。”

系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见疾病，约95%的患者是由KIT D816V突变引起的。SM分为两种亚型，一是惰性SM，是SM的最常见类型，占SM病例的绝大多数，另外一种为晚期SM，这是一组高危SM亚型，包括侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。除了肥大细胞激活症状外，晚期SM还与肥大细胞浸润导致的器官损伤和较差的生存预后相关。

阿伐替尼片（泰吉华^®️）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗晚期SM成人患者，包括：ASM、SM-AHN和MCL。此前，FDA已授予阿伐替尼片（泰吉华^®️）治疗晚期SM的孤儿药资格（ODD）和突破性药物资格（BTD）。欧盟委员会也已批准其以商品名AYVAKYT^®上市销售，用于治疗至少一次全身治疗后患有晚期全身性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)、肥大细胞白血病(MCL)以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

阿伐替尼片（泰吉华^®️）是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议，获得了阿伐替尼片（泰吉华^®️）在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的独家开发和商业化权利。

关于阿伐替尼片（泰吉华^®）

阿伐替尼片是一种激酶抑制剂。中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准其以商品名泰吉华^®上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维^®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。香港卫生署批准其以商品名AYVAKIT^®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准其以商品名AYVAKIT^®上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者以及治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者，包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。欧盟委员会批准其以商品名AYVAKYT^®上市销售，用于治疗至少一次全身治疗后患有晚期全身性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)、肥大细胞白血病(MCL)以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。AYVAKIT^®在大中华地区、美国、欧盟还未获批用于其他适应症。

美国FDA已授予阿伐替尼片突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。

关于基石药业

基石药业(香港联交所代码: 2616)是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的十个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。

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