中国苏州，2023年6月6日——基石药业（香港联交所代码：2616），一家致力于研究开发和商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，泰吉华^®（阿伐替尼片）在全球1期NAVIGATOR研究和中国桥接1/2期CS3007-101研究晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者群体中的最新事后分析数据以壁报讨论形式在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。

研究结果显示：在 GIST患者中，泰吉华^®针对携带KIT活化环（外显子17或18）突变并且不携带ATP结合口袋（外显子13或14）突变（KIT AL^pos ABP^neg ）的患者的抗肿瘤活性比针对携带其他KIT突变的患者更强。泰吉华^®可为携带特定KIT突变的GIST患者，尤其是携带KIT 活化环（AL，外显子17和18）或KIT 外显子9突变的患者，带来明显的临床获益。研究数据支持泰吉华^®成为携带KIT AL^pos ABP^neg 突变GIST患者的潜在二线治疗选择，并且在携带AL^pos ABP^neg或KIT 9突变患者的后续治疗中有所应用。

基石药业首席执行官杨建新博士表示，“本次ASCO会议上更新的泰吉华^®研究数据进一步印证了其在KIT突变晚期GIST精准治疗领域的重要地位。作为深耕肿瘤免疫及精准治疗领域的生物制药企业，基石药业一直致力于为肿瘤患者提供最新最优的治疗方案。我们将继续推进泰吉华^®在大中华区的研发进程，探索其在更多疾病领域的治疗潜力，期待其惠及更多患者。”

基石药业大中华区总经理兼商业部负责人周游博士表示，“泰吉华^®是全球首个按驱动基因获批的GIST精准治疗药物。目前，泰吉华^®已经在超过80家医院和DTP药房完成列名，被纳入超过90项商业保险项目。我们将继续努力提高泰吉华^®的可及性和可支付性，使更多患者能从这款全球领先的精准疗法中获益。”

泰吉华^®中国研究主要研究者、北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示：“我们非常高兴能够在本次ASCO会议上展示泰吉华^®在GIST患者中的最新研究数据。研究结果证实了泰吉华^®在治疗晚期GIST和携带特定KIT突变类型患者中的治疗潜力。我们期待泰吉华^®为更多中国的患者带来临床获益。”

NAVIGATOR 全球研究（NCT02508532）是一项I期、开放标签的临床研究，旨在评估口服泰吉华^®对患有不可切除或转移性GIST成人患者的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和抗肿瘤活性。中国桥接研究（NCT04254939，CS3007-101研究）是一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估泰吉华^®在不可切除或转移性中国GIST患者中的安全性、PK和临床疗效。

此次ASCO公布的事后分析数据显示，共有160名KIT突变晚期GIST患者纳入评估，其中131名患者来自NAVIGATOR研究，29名患者来自CS3007-101研究。NAVIGATOR研究数据截止日期为2021年3月31日，CS3007-101研究数据截止日期为2021年6月30日，中位随访时间为22.0个月（95% CI 18.3-27.4）。

与KIT ATP结合口袋（ABP）突变（n=34，21.3%）相比，KIT-AL突变的检出率更高（n=74，46.3%）。60名患者（37.5%）携带KIT-AL突变同时不携带KIT-ABP突变（AL^pos ABP^neg组）；100名患者携带其他KIT突变。

在所有疗法中，AL^pos ABP^neg组的调整后中位无进展生存期（mPFS）比KIT其他基因突变组更长（9.1个月 vs 3.4个月；HR= 0.47，95% CI 0.32-0.68；P<0.0001），且客观缓解率（ORR）更高（31.4% vs 12.1%；OR=3.31，95% CI 1.44-7.58；P=0.0047）。在二线治疗中 ，KIT AL^pos ABP^neg组的mPFS和ORR分别为19.3个月和38.5%（n=13），在中国患者中分别为11.0个月和36.4%（3-9线，n=11）。在四线（n=14）和四线以上（n=19）的KIT 9突变患者中，mPFS分别为5.6个月和3.7个月。

泰吉华^®️已获中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。在商业化方面，基石药业已经通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，同时也推动了泰吉华^®列入惠民保项目，进一步提高药物的可及性及可负担性。此外，泰吉华^®以其临床优势，获得国内外多款指南的推荐，包括中国系统性肥大细胞增多症诊疗指南等。

泰吉华^®️是一款强效、高选择性、口服针对KIT和PDGFRA突变的激酶抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议，获得了泰吉华^®️在大中华地区（包括中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区）的独家开发和商业化权利。

关于泰吉华^®（阿伐替尼片）

泰吉华^®是一种精准疗法。中国国家药品监督管理局 (NMPA) 批准其上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维^®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。香港卫生署批准其以商品名AYVAKIT^®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。

泰吉华^®已获美国FDA批准用于治疗三种适应症，具体为：惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者；晚期SM成人患者包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）；以及携带PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的不可切除性或转移性GIST成人患者。该药物（商品名AYVAKYT^®）已在欧洲获批上市，用于治疗治疗至少经一次系统全身治疗后的患有晚期ASM、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)、及肥大细胞白血病(MCL)以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。泰吉华^®在大中华地区、美国、欧盟还未获批用于其他适应症。

关于基石药业

基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的十个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。

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