近日，基石药业胃肠道间质瘤 (GIST) 精准靶向药泰吉华® (阿伐替尼片) 在北京大学肿瘤医院、北京大学人民医院、上海交通大学医学院附属仁济医院等近30家医院同步开出首批处方单，并正式面向全国多个省市的50多家院内和院外药房供药。这标志着泰吉华®作为中国首个获批用于治疗PDGFRA外显子18突变 (包括PDGFRA D842V突变) 的胃肠道间质瘤的创新疗法开始正式惠及中国患者。
胃肠道间质瘤是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。每年中国约有1-1.5/10万(1.4万-2.1万)新诊断患者[1]。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变，这类患者对现有的已批准的KIT药物均不敏感。
阿伐替尼中国研究的主要研究者，北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示：“多年来，胃肠道间质瘤的大众知晓度和社会关注度都比较低，许多PDGFRA外显子18突变的GIST患者更是缺乏治疗药物，临床急需精准治疗药物为这部分患者带来生存获益。泰吉华®在中国大陆的处方落地，对改善国内GIST治疗现状具有重要意义。“
阿伐替尼中国研究的主要研究者，北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授开具处方
北京大学人民医院胃肠外科主任叶颖江教授表示：“GIST起病隐匿，容易被常规检测手段忽略，患者往往确诊时已属中晚期阶段。我们期待有更多精准治疗手段可以在中国获批上市并进入临床应用，让更多患者实现临床获益。”
北京大学人民医院胃肠外科主任叶颖江教授开具处方
上海交通大学医学院附属仁济医院普外科主任曹晖表示：“GIST是一种复杂的疾病，由于缺乏有效的治疗药物，在治疗上存在着巨大的未被满足的需求。此次泰吉华®在全国多地开出处方单，无疑为国内GIST患者提供了新的治疗方案，将进一步帮助患者改善预后、提高患者生活质量。“
上海交通大学医学院附属仁济医院普外科主任曹晖教授开具处方
今年3月31日，中国国家药品监督管理局批准胃肠道间质瘤精准靶向药物泰吉华®的新药上市申请，用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者。泰吉华®是一款强效、高选择性KIT/PDGFRA突变激酶抑制剂，在2020年成功入选首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》。这标志着我国对于PDGFRA D842V突变患者治疗首次有了指南级证据，GIST治疗进入以驱动基因为基础的精准治疗新时代。
基石药业大中华区总经理赵萍女士表示：“基石药业致力于为癌症患者带来突破性疗法，我们很高兴看到泰吉华从获批上市到实现商业可售仅用了30天。我们由衷感谢中国国家药品监督管理局为加速创新药物上市进入临床应用所做出的决心和努力，及各方医务工作者持之以恒的支持。未来，我们将持续完善和规模化商业运营团队，并通过与相关政府部门和机构共同合作，全面提升创新药品的可及性，让更多的中国患者获益。”
为推进泰吉华®在中国获批上市后的商业化进程，基石药业目前已经与国药控股股份有限公司、上海镁信健康科技有限公司、北京圆心科技集团有限公司签署战略合作协议，旨在满足中国肿瘤患者在药物可及性、支付可及性、服务可及性、用药依从性等方面的迫切需求。未来，基石药业将继续携手合作伙伴，致力于给中国患者提供更优质的医疗、药品、保险保障服务。
参考文献：
[1]周岩冰. 胃肠道间质瘤的诊断与治疗现状[J].中华普通外科杂志, 2017, 032(007):549-552.
关于胃肠道间质瘤（GIST）
GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。
关于泰吉华®（阿伐替尼片）
阿伐替尼是一种激酶抑制剂。中国国家药品监督管理局（NMPA）批准其以商品名泰吉华®上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。台湾食品药物管理署批准其以商品名泰時维®上市，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
美国食品药品监督管理局批准其以商品名AYVAKITTM上市销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。欧盟委员会批准其以商品名AYVAKYT®上市销售，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
阿伐替尼在中国大陆和中国台湾地区、美国、欧盟还未获批用于其他适应症，或者其他地区的医疗监管机构还未对阿伐替尼的任何适应症做出批准决定。
全球范围内，Blueprint Medicines针对阿伐替尼治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症（SM）患者的临床开发正在进行。美国FDA已授予泰時维®突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。
关于基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了三个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
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