7月3 日，基石药业 (香港联交所代码：2616) 在上海举办“大音希声 · 普续无限” 普吉华®中国上市会。公司携手全球权威专家，从肺癌治疗、检测和病理等学科角度聚焦探讨了我国肺癌疾病和诊疗现状，探索创新精准治疗新突破，并寄语我国首个获批的高选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）的成功上市。
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局吕小蕾副局长、广东省人民医院吴一龙教授、上海胸科医院陆舜教授、清华大学临床医学院肺癌中心支修益教授，以及基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士、基石药业大中华区总经理赵萍女士、基石药业首席医学官杨建新博士、基石药业首席科学官谢毅钊博士、基石药业政府与注册事务高级副总裁王三虎先生等出席了此次会议。
基石药业普吉华®中国上市会启动仪式
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士发表致辞
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士出席上市会并致辞：“普吉华®是基石药业今年成功上市的第二款同类首创肿瘤精准治疗药物，也是基石药业在肺癌领域首款惠及中国患者的创新精准治疗药物。我们期待药物上市可以满足患者用药的需求，为他们提供更长的生存获益，改善生活质量。未来我们要继续打造基石药业管线2.0，以最快的速度，为中国肿瘤治疗带来更多具有全球权益的同类首创、同类最优的创新治疗药物。”
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局
吕小蕾副局长发表致辞
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局吕小蕾副局长出席上市会并致辞：“自博鳌乐城国际医疗旅游先行区成立以来，一直致力于实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平的‘三同步’。2020年，普吉华®通过先行先试引入乐城，和美国几乎同一天开出第一张处方，成为乐城首个当月同步落地的全球新药。” 她也高度赞扬了基石药业“具备非常的创新视野和战略眼光，在乐城试点改革的初期就积极参与进来，是第一个加入到真实世界研究并取得药品获批的企业。未来，期待继续携手像基石药业这样具有全球战略布局优势的创新企业, 帮助患者更快获得全球创新好药。”
当前，中国肺癌的发病率和死亡率位均位居癌症之首。非小细胞肺癌在所有肺癌分型中占80-85%[1]，其中RET融合约占1-2%[2]。在中国，每年新发RET融合阳性肺癌患者约1.1万人，患者被确诊时大多已处于疾病晚期，给治疗带来了极大挑战。
长期以来，临床上对于RET融合阳性非小细胞肺癌的治疗方案的效果有限。普吉华®是一种选择性RET抑制剂，具有较强的抗肿瘤活性，在ARROW I/II期的临床研究中，对RET融合阳性非小细胞肺癌患者展现了较高的客观缓解率以及良好的安全性和耐受性[3]。普吉华®的上市打破了目前该领域的治疗困境，为临床医生提供了有效的治疗新选择，为患者带来巨大的生存获益。
广东省人民医院吴一龙教授发表致辞
广东省人民医院吴一龙教授表示：“肺癌的靶向治疗是一个激荡人心的领域，我们在超过一半的肺腺癌患者中取得了阶段性胜利。非小细胞肺癌是启动了整个临床肿瘤学精准治疗的一个非常重要的一个癌种。RET融合是驱动肺癌恶性发展的一个非常重要的基因，在这种情况之下，RET融合抑制剂亮相世界舞台有几层意义：第一，它让我们深刻地知道了肺癌的精准治疗；第二，它开创了我们在非常快的时间之内，有可能从二线到一线全面覆盖，而且有可能应用于另外新的泛瘤种；第三，通过此项研究显示出其疗效非常可观。”
上海胸科医院陆舜教授发表致辞
上海胸科医院陆舜教授表示：“普吉华®在中国率先上市弥补了中国在RET融合位点上面缺少药物这样一个历史。这个药物在全球做了一个叫ARROW的研究，ARROW研究设计不断完善，更新数据显示，总缓解率69%，经治患者总缓解率62%，中位反应持续时间22.3个月，中位无进展生存期16.5个月。这个药物的问世对于中国RET患者带来了很大的福音，填补了这方面的空白。”
清华大学临床医学院肺癌中心支修益教授发表致辞
清华大学临床医学院肺癌中心支修益教授会上表示：“ 肿瘤驱动基因的发现使肿瘤治疗发生革命性变化，从根据病理亚型进行划分，到分子检测手段的出现，肺癌的分类更加精准化，同时也依据分子分型而治，分子学检测的精准治疗已广泛纳入非小细胞肺癌规范治疗体系，尽管罕见驱动基因突变频率多不足3%，但分子学诊断仍是作为非小细胞肺癌诊断的重要组成部分，是治疗方案拟定与调整不可或缺的依据，选择准确、快速、恰当的检测方法，全面筛选出适用于靶向药物的目标人群具有重要的临床意义。准确的RET基因融合检测是实施RET抑制剂治疗的前提。”
基石药业大中华区总经理赵萍女士发表致辞
基石药业大中华区总经理赵萍女士表示：“普吉华®于今年3月获批，得益于中国国家药品监督管理局优先审评审批程序以及乐城真实世界数据辅助评价，普吉华®从受理到获批仅用了6.5个月 ，显著优于行业平均时间。6月21日当天，普吉华®已经在全国百家医院同步开出首批200多张处方单，并正式面向全国近70个城市的约80家药房供药。为进一步全面提升药品的可及性和可支付性，基石药业将积极与各方展开合作，让更多的中国患者用得上、用得起全球领先的创新好药。”
基石药业首席医学官杨建新博士发表致辞
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“很高兴看到普吉华®成功上市，感谢所有参与此研究的研究者、受试者及其家属的辛勤付出。数据显示，普吉华®在中国RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌均取得了优越和持久的抗肿瘤活性，并且安全性良好。我们将继续全力推进普吉华®在中国的研发，更广泛地探索其在RET融合阳性实体瘤中的疗效，满足更多癌症患者亟待解决的临床需求。“
上市会上，“泽普而康-患者救助项目”正式启动。该项目由北京康盟慈善基金会提供定向募捐支持，基石药业无偿捐赠项目援助药物普吉华®（普拉替尼胶囊），旨在降低患者年治疗费用，切实帮助提高药品的可及性和可负担性。
“泽普而康-患者救助项目”正式启动
基石药业致力于通过商业保险、惠民险、创新支付等方式为患者缓解支付端压力。普吉华®被成功纳入2021成都《惠蓉保特定高额药品目录》、微医保百万医疗险2021升级版特药目录和水滴百万医疗2021年版特药目录。此外，基石药业还在水滴筹平台建立绿色筹款通道，帮助特困患者加速筹款进程。
参考文献
[1] Lung cancer: New biological insights and recent therapeutic advances. Ramalingam SS, Owonikoko TK, Khuri FR,CA Cancer J Clin. 2011 Mar-Apr; 61(2):91-112.
[2] Subbiah V, Cote G J. Advances in Targeting RET-Dependent Cancers[J]. Cancer discovery, 2020, 10(4): 498-505
[3] Justin F Gainor, et al. Pralsetinib for RET fusion-positive non-small-cell lung cancer(ARROW): a multi-cohort, open-label, phase 1/2 study, Lancet Oncol, June 9, 2021
关于RET融合阳性非小细胞肺癌
近年来肺癌发病率在中国持续增长。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020 年约有82万新发肺癌病例数，约有 71万肺癌导致的死亡人数。在男性和女性癌症患者中，肺癌均为癌症相关死亡的主要原因。其中，非小细胞肺癌占肺癌的大多数。在肺癌领域，EGFR、ALK、ROS1等驱动基因突变已广泛普及，针对这些驱动基因的靶向药物均已获批上市。RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1- 2%，常见于不吸烟的年轻人群。
关于普吉华®（普拉替尼胶囊）
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO™上市销售，三项适应证分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应证基于ORR 和 DOR 数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应证的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。
普吉华®在中国、美国还未获批用于其他适应证，或者其他地区的医疗监管机构均未对普吉华®的任何适应证做出批准决定。
普吉华®旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，普吉华®抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范围内，针对普吉华®用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普吉华®的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌。FDA授予普吉华®突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性非小细胞肺癌，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了三个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com
前瞻性陈述
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