（中国苏州，2022年3月31日）基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，CS5001已在美国完成I期临床试验首例患者入组。这是基石药业正在推进的管线2.0战略的又一里程碑。
CS5001是一款潜在全球同类最佳抗体偶联药物（ADC），靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, ROR1）。CS5001作为全球研发进展最快的ROR1 ADC之一，目前已在美国和澳洲获批启动国际多中心的I期临床试验，在中国的临床试验申请也已获得受理。此项国际多中心的I期临床试验旨在评估 CS5001在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。
ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，在成体组织中低表达或者不表达，而在多种肿瘤中都有高表达，包括各类白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌，因而是一种极具潜力的ADC靶点。临床前研究数据表明：CS5001在多种表达ROR1肿瘤细胞系展现出了较强的选择性细胞毒性，并在血液和实体肿瘤异种移植小鼠模型中均显示出显著的体内抗肿瘤活性。上述临床前研究数据在2021年第33届国际分子靶标与癌症治疗大会上以重磅研究摘要形式展示。
基石药业首席科学官谢毅钊博士表示：“我们非常高兴地看到CS5001在美国完成I期临床试验完成首例患者入组。这一潜在全球同类最佳ROR1 ADC具有许多差异化特征，包括全人源的抗体骨架，专有的位点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子和前药技术，这些特点转化到临床中，可能具有更宽的治疗窗口，有潜力应用于广泛的癌症类型。从临床前的数据来看，CS5001对表达ROR1的血液和恶性实体肿瘤领域的治疗潜力拥有值得期待。我们将快速全面推进CS5001的全球同步开发，将通过全球临床试验来研究其在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全和早期疗效。”
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关于CS5001（ROR1 ADC）
CS5001是一款以受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, ROR1）为靶点的抗体偶联药物（ADC）。CS5001具有独特的设计，使用肿瘤特异激活的吡咯并苯二氮卓（pyrrolobenzodiazepine, PBD）前毒素载荷（Payload）和连接子(linker)。CS5001只在到达肿瘤后，被肿瘤细胞内吞后，在溶酶体中其连接子被在肿瘤细胞中高表达的特异性酶切割释放PBD前毒素，继而PBD前毒素在肿瘤细胞内被激活，从而杀死肿瘤细胞。这种连接子加前毒素的“双控”机制有效地减少与传统PBD载荷有关的毒性问题，而获得更大的安全窗口。CS5001已在几种临床前癌症模型中证明具有完全的肿瘤抑制作用，并展示出良好的血清半衰期及药代动力学特征。这些都将会转化为多种实体和血液恶性肿瘤的广泛治疗指标。此外，CS5001利用定向偶联技术获得精准的药物抗体比率（DAR），便于实现均质生产及大规模生产。
2020年10月，基石药业与LegoChem Biosciences, Inc.（LCB）就CS5001的开发和商业化达成授权协议。CS5001最初是由韩国领先的生物科技公司LCB和ABL bio共同合成。根据协议条款，基石药业获得独家授权，主导CS5001在韩国以外的全球其他地区的开发和商业化。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的七个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
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